Neue MS-Medikamente

Damit Krankheiten wie Multiple Sklerose besser behandelt werden können, hat Novartis es sich zur Aufgabe gemacht, neue MS-Medikamente zu entwickeln. Doch bis es ein MS-Medikament auf den Markt schafft, ist es ein langer Weg. Denn erst wenn belastbare Daten die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs belegen, darf das Medikament zugelassen werden.¹

MS und ich: Eine Arzneimittelforscherin blickt durch ein Mikroskop

Meine MS-Therapie

Dass eine wirksame und sichere Behandlung von Multipler Sklerose und der MS-Symptome überhaupt möglich ist, ist für unsere Gesundheit und Lebensqualität ein großer Gewinn. Wir verdanken dies einzig den Bemühungen der Wissenschaft. Denn MS-Forscher müssen viele Studien und Tests durchführen, bis es ein neues Medikament zu uns nach Hause schafft. Viele Kontrollinstanzen wie Zulassungsbehörden und Kommissionen sorgen dafür, dass die Sicherheit der Nutzer stets oberste Priorität hat.

Von der Idee zum wirksamen MS-Medikament

Forschungs- und Entwicklungsteams arbeiten bei der Entwicklung neuer Medikamente eng zusammen. Am Anfang steht die Identifizierung von Molekülen, die Krankheitsprozesse beeinflussen können. Ist ein Wirkstoffkandidat gefunden, der in den Prozess eingreifen kann, beginnen die Wirkstudien. Damit versucht man zunächst das Wirkkonzept zu bestätigen. Erst danach wird der Wirkstoff weiter in der klinischen Entwicklung an größeren Patientenzahlen untersucht.

Durchschnittlich vergehen 12 Jahre, bis ein neues Arzneimittel auf den Markt kommt. Zunächst muss die Wirksamkeit, Sicherheit und Unbedenklichkeit eines Medikaments in klinischen Studien mit großer Sorgfalt untersucht und nachgewiesen werden. Viele Wirkstoffe schaffen es nicht bis zur Zulassung. Von 10.000 identifizierten möglichen Wirkstoffen, die untersucht werden, schafft es schließlich nur einer bis zur Zulassung.

MS und ich: Die Grafik zeigt den Weg eines Medikamentes von der Forschung bis zur Zulasung

Entwicklungsphasen eines Medikamentes im Überblick

Die präklinische Phase – Wirkung und Sicherheit eines MS-Medikaments stehen an erster Stelle

Haben Forscher eine Wirkstoffklasse gefunden, die zur Behandlung von Multipler Sklerose eingesetzt werden soll, erfolgt die präklinische Phase. In dieser Phase werden mehrere potenzielle Wirkstoffe auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit geprüft. Dies geschieht vorwiegend im Reagenzglas und an Zellkulturen. Oberstes Ziel ist es, einen Wirkstoffkandidaten zu finden, der am Zielort wirkt und die Sicherheit potenzieller Patienten gewährleistet. Dabei sollte das Präparat weder giftig sein noch Krebs auslösen, Embryonen schädigen oder Erbgut verändern.

Klinische MS-Forschung – Tests am Menschen unterliegen strengen Vorschriften²

Hat ein Wirkstoff alle präklinischen Tests bestanden, beginnt die klinische Forschung. Sie besteht meist aus vier Phasen. In allen Phasen wird in klinischen Studien das Medikament bereits am Menschen getestet.

Tests mit Freiwilligen sind hier wichtig, da die Zusammenhänge innerhalb eines Organismus nicht im Labor imitiert werden können. Für jede klinische Studie ist allerdings die Zustimmung der zuständigen nationalen Behörden (BfArM³; PEI⁴) und der Ethik-Kommissionen nötig.

Phase I

In Phase I der klinischen Forschung erfolgt die Erprobung des Wirkstoffs mit wenigen gesunden Probanden (freiwillige Teilnehmer). In dieser Phase stellt man noch nicht fest, ob der Wirkstoff einen positiven Einfluss auf das Krankheitsgeschehen nimmt. Es geht vielmehr darum, herauszufinden, wie sich der Wirkstoff verteilt und wie lange es dauert, bis er ausgeschieden wird. Außerdem möchte man erfahren, ob der Wirkstoff Nebenwirkungen hat.

Phase II

Ist die Phase I positiv ausgefallen, wird im nächsten Schritt der Wirkstoff an wenigen erkrankten Probanden getestet. Erst hier wird überprüft, ob das Medikament auch die gewünschte Wirkung entfaltet. Meist nehmen 100 bis 500 Probanden aus verschiedenen Ländern teil. Zudem wird untersucht, welche Darreichungsform sowie Dosierung die beste ist und die wenigsten Nebenwirkungen aufweist.

Phase III

An Phase-III-Studien nehmen - je nach Erkrankung - bis zu mehrere tausend erkrankte Freiwillige teil. Hier möchte man mehr über das Nebenwirkungsprofil erfahren und herausfinden, ob sich die Ergebnisse aus Phase II bestätigen. Eine Besonderheit der Phasen II und III ist die Herangehensweise. Man teilt die Probanden in zufällige Gruppen ein. Eine Gruppe erhält ein Standardpräparat oder Placebo und die andere den neuen Wirkstoff. Ist auch diese Phase der Untersuchung erfolgreich, wird als nächstes die Zulassung des Medikaments beantragt.

Die Zulassung wird beantragt

Im nächsten Schritt werden die Zulassungsdokumente an die zuständige nationale oder internationale Behörde weitergegeben. Diese prüft die Dokumente und entscheidet über die Zulassung. Wichtig hierbei sind die Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität des Medikaments.

Zudem muss das MS-Medikament ein geeignetes Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen. Das bedeutet, dass die Wirksamkeit des Medikaments mit möglichst wenigen Nebenwirkungen einhergehen sollte. Hat das Präparat auch hier überzeugt, darf es auf den Markt.

Wichtige Informationen und spezifische Merkmale des Medikamentes werden in der Gebrauchsinformation dokumentiert, welches die richtige Einnahme und Verwendung vorgibt. Bei MS-Medikamenten ist beispielsweise besonders auf eine regelmäßige Einnahme und die richtige Lagerung zu achten, gerade wenn es wärmer wird.

Weitere Informationen zur Medikamentenforschung finden Sie hier.

Auch danach wird weiter geforscht – die Phase IV in der klinischen MS-Forschung

Auch nachdem das MS-Medikament auf dem Markt ist, wird es weiter erforscht. Das MS-Medikament wird dann unter Alltagsbedingungen und an einer noch größeren Anzahl von Menschen untersucht. Ziel ist es, die Anwendung des Medikamentes bei vielen Patienten zu beobachten und auszuwerten. So gewinnt man weitere Erkenntnisse über die Wirksamkeit und Sicherheit von bereits zugelassenen Wirkstoffen.

Novartis investiert in die MS-Forschung

Arzneimittelforschung wird in Deutschland nahezu ausschließlich von forschenden Pharmaunternehmen wie Novartis finanziert.⁵ Um Innovationen bei Novartis voranzutreiben, wurden 2021 USD 9,5 Milliarden bzw. 18,5 Prozent des Nettoumsatzes in die Erforschung und Entwicklung neuer Medikamente und Medizinprodukte investiert.⁶

Pro Medikament mit neuem Wirkstoff, das es als Medikament zur Zulassung schafft, muss ein Unternehmen Kosten von USD 1,0 bis 1,6 Milliarden veranschlagen.⁷ Mehr als die Hälfte der Ausgaben entfallen dabei auf die klinische Entwicklung. Dazu gehören auch die aufwendigen multinationalen Phase-III-Studien, die erst eine Zulassung ermöglichen. Die Anforderungen an ein Medikament hinsichtlich der Wirksamkeit und Sicherheit steigen immer weiter.

Eine Forscherin schaut durch ein Mikroskop

Forschende Pharmaunternehmen sorgen für Fortschritt bei MS

Das Engagement forschender Pharmaunternehmen ist ein entscheidender Faktor für den Fortschritt, den es in den vergangenen 25 Jahren in der Behandlung der Multiplen Sklerose gab. Inzwischen gibt es zur Therapie eine Reihe wirksamer MS-Medikamente, die unterschiedliche Wirkansätze verfolgen. Sie können die Anzahl an Krankheitsschüben vermindern und ein Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen.

Leider wirken die Medikamente nicht bei allen Verlaufsformen der MS. Und alle bisherigen Therapien führen nicht zur Heilung der Erkrankung. Für Novartis ein Grund, weiter auf dem Gebiet der Multiplen Sklerose zu forschen.